Opublikowane w czwartek pozytywne wyniki zaawansowanego etapu badań klinicznych wzbudziły nadzieję, że pacjenci z cukrzycą typu 1 i przewlekłą chorobą nerek po raz pierwszy od dziesięcioleci będą mogli skorzystać z nowego leczenia.
Wyniki badania klinicznego fazy 3, zaprezentowane na dorocznej konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Nefrologicznego w Houston, wykazały, że lek finerenon, produkowany przez farmaceutycznego giganta Bayer i sprzedawany pod nazwą handlową Kerendia, jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu osób chorych na cukrzycę typu 1, u których występuje również przewlekła choroba nerek.
Badanie przeprowadzono w momencie, gdy globalne obciążenie cukrzycą typu 1 rośnie z roku na rok, co niesie ze sobą poważne konsekwencje dla systemów opieki zdrowotnej na całym świecie.
To choroba autoimmunologiczna, w której organizm zaczyna bezgłośnie i bez ostrzeżenia atakować komórki trzustki produkujące insulinę. W dwóch najwcześniejszych stadiach choroba nie daje żadnych objawów i można ją wykryć jedynie poprzez badanie krwi na obecność przeciwciał.
W stadium 3 ujawniają się takie objawy, jak skrajny głód, niezamierzona utrata masy ciała, zmęczenie i osłabienie, niewyraźne widzenie i zmiany nastroju. Konieczne staje się wówczas leczenie insuliną.
Cukrzyca typu 1 różni się od cukrzycy typu 2, która nie jest chorobą autoimmunologiczną i występuje, gdy organizm nie produkuje wystarczającej ilości insuliny (w przeciwieństwie do cukrzycy typu 1, gdy nie produkuje jej wcale) lub gdy produkowana substancja nie działa prawidłowo.
Kerendia, wprowadzona po raz pierwszy w 2020 r., jest już skutecznie stosowana w leczeniu choroby nerek u pacjentów z cukrzycą typu 2, ale leczenie cukrzycy typu 1 nie zostało zatwierdzone.
Przyczyny cukrzycy typu 1 pozostają nieznane, ale jej częstość występowania szybko rośnie. W ubiegłym roku choroba ta dotknęła około 9 milionów ludzi na całym świecie, w tym ponad 1,5 miliona dzieci – o około 13% więcej niż w 2021 roku, kiedy liczba ta wynosiła 8,4 miliona, według Atlasu Międzynarodowej Federacji Diabetologicznej.
Tylko w ubiegłym roku na całym świecie odnotowano ponad 500 000 nowych diagnoz.
Częstym powikłaniem cukrzycy typu 1 jest postępujące pogorszenie funkcji nerek, zwłaszcza u rosnącej liczby pacjentów, którzy dożyli średniego i podeszłego wieku dzięki nowoczesnej insulinoterapii.
Choć przewlekła choroba nerek nie jest już tak powszechna jak w poprzednich dekadach, nadal dotyka 30–40% pacjentów chorujących na cukrzycę typu 1, narażając ich na zwiększone ryzyko niewydolności nerek i chorób układu krążenia.
Mimo że u ponad jednej trzeciej tych pacjentów niewydolność nerek rozwija się w ciągu 15 lat od wystąpienia poważnej utraty białka z moczem, zwanej albuminurią, leczenie zaburzeń nerek u pacjentów z cukrzycą typu 1 nie uległo zmianie od 30 lat — aż do teraz, zgodnie z informacjami firmy Bayer.
Wyniki badania klinicznego fazy 3, znanego jako FINE-ONE, wykazały spowolnienie albuminurii o jedną czwartą u 242 pacjentów z cukrzycą typu 1 stosujących Kerendię po sześciu miesiącach, co najprawdopodobniej przełoży się na mniejsze ryzyko niewydolności nerek u tych pacjentów, powiedziała dr Carolina Aldworth, dyrektor medyczny firmy farmaceutycznej.
„W przypadku osób z cukrzycą typu 1 i przewlekłą chorobą nerek opcje leczenia pozostają zasadniczo niezmienione od ponad trzech dekad, zazwyczaj opierając się na inhibitorach ACE [enzymu konwertującego angiotensynę] lub ARB [blokerach receptora angiotensyny]” – powiedziała w oświadczeniu dla UPI.
„Wyniki badania FINE-ONE wskazują na potencjał preparatu Kerendia w zakresie rozwiązania tej niezaspokojonej potrzeby medycznej, bazując na licznych dostępnych dowodach naukowych potwierdzających skuteczność preparatu Kerendia u pacjentów z cukrzycą typu 2 i przewlekłą chorobą nerek”.
Wyniki przedstawił główny autor badania, profesor farmakologii klinicznej Hiddo Lambers Heerspink z Uniwersytetu w Groningen w Holandii. Przed konferencją w Houston powiedział on agencji UPI, że lek może stanowić długo poszukiwaną nową opcję leczenia cukrzycy typu 1, która pilnie potrzebuje lepszych i skuteczniejszych alternatyw w leczeniu chorób nerek.
„Teraz pacjenci są leczeni lekami na nadciśnienie i insuliną, aby zoptymalizować ciśnienie krwi i kontrolę poziomu cukru” – powiedział. „Jednak wielu pacjentów nadal jest narażonych na bardzo wysokie ryzyko niewydolności nerek [wymagającej dializ lub przeszczepu nerki] i chorób układu krążenia, doświadczając obniżonej jakości życia i skróconej oczekiwanej długości życia”.
Chociaż ostatnio nastąpiła poprawa metod leczenia cukrzycy typu 2 i chorób nerek, „pacjenci z cukrzycą typu 1 pozostali w tyle, a od ponad 30 lat nie odkryto żadnych nowych terapii” – powiedział Heerspink.
Lekarze pacjentów mówią im, że leczenia cukrzycy typu 2 i [przewlekłej choroby nerek] nie można stosować w przypadku cukrzycy typu 1, ponieważ skuteczność i bezpieczeństwo tych leków stosowanych w cukrzycy typu 2 nie są oceniane w rygorystycznych badaniach klinicznych.
Ta dynamika uległa teraz zmianie – powiedział, dodając: „Jesteśmy bardzo zadowoleni, że główny punkt końcowy badania klinicznego został osiągnięty, ponieważ finerenon jest już dostępny do użytku klinicznego i mamy nadzieję, że wkrótce będziemy mogli wdrożyć te ustalenia w praktyce klinicznej”.
