Zdjęcie: Adobe Stock
Nowa metoda leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów (ang. osteoarthritis, OA), czyli choroby zwyrodnieniowej stawów, opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim, przynosi obiecujące wyniki w badaniach klinicznych – poinformowało PAP Centrum Transferu Technologii UJ, które odpowiada za komercjalizację terapii.
Choroba zwyrodnieniowa stawów, znana również jako choroba zwyrodnieniowa stawów (ChZS), jest jedną z najczęstszych chorób układu mięśniowo-szkieletowego. Jest spowodowana uszkodzeniem tkanek stawowych, najczęściej związanym z nieprawidłowym obciążeniem i nieprawidłowościami strukturalnymi chrząstki stawowej. Do głównych czynników ryzyka choroby zwyrodnieniowej stawów należą: podeszły wiek, nadwaga i otyłość, genetycznie uwarunkowane nieprawidłowości w budowie kolagenu, przeciążenia mechaniczne, np. stres zawodowy, płeć żeńska oraz inne choroby współistniejące. Objawy choroby obejmują ból, sztywność stawów i ograniczenie ruchomości. W Polsce szacuje się, w zależności od źródła, na 2-3 miliony osób cierpiących na tę chorobę.
Uważa się, że jest to choroba nieuleczalna. Leczenie polega na łagodzeniu bólu i spowolnieniu procesu niszczenia chrząstki stawowej.
Terapia opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim, o nazwie MesoCellA-Ortho, wykorzystuje komórki macierzyste mezenchymalne (MSC). Po wszczepieniu do chorych stawów, znacząco zmniejszają one ból związany z chorobą zwyrodnieniową stawów i stymulują regenerację uszkodzonej tkanki.
Komórki macierzyste MSC występują w wielu tkankach organizmu, przede wszystkim w tkance tłuszczowej i szpiku kostnym. Posiadają one unikalne właściwości – pod wpływem różnorodnych bodźców przekształcają się (różnicują) w komórki różnych tkanek, w tym kości, chrząstki i tkanki tłuszczowej. Dodatkowo wydzielają substancje, które odgrywają kluczową rolę w regulacji procesów związanych z regeneracją tkanek, w tym tworzeniem naczyń krwionośnych, a także hamowaniem i łagodzeniem stanów zapalnych.
„Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste podane w miejsca uszkodzenia tkanek stymulują ich regenerację. Opracowując nową terapię, oparliśmy się na tym zjawisku” – wyjaśnia kierownik zespołu, prof. Ewa Zuba-Surma z Katedry Biologii Komórki Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego.
MesoCellA-Ortho należy do kategorii innowacyjnych terapii spersonalizowanych. Opiera się na komórkach własnych pacjenta. Stworzenie preparatu wymaga pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. „Komórki macierzyste są izolowane z tej tkanki, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, hodowane i namnażane w celu uzyskania odpowiednio dużej liczby” – wyjaśnia badaczka. Hodowla MSC w laboratorium trwa około dwóch tygodni. W tym czasie pacjent jest przygotowywany poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne do optymalnego przyjmowania leku. Celem jest zapewnienie pełnej skuteczności starannie przygotowanego preparatu – podkreśliła profesor Zuba-Surma.
Wyniki badań klinicznych fazy I i II są obiecujące. Obie fazy przeprowadzono we współpracy z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu. W badaniach wzięło udział blisko 200 pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów, którym podawano nowy lek do uszkodzonych stawów kolanowych.
„Bezpieczeństwo leku zostało jednoznacznie udowodnione, nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych. Jego skuteczność została potwierdzona skrupulatnym pomiarem jakości życia pacjentów poddawanych leczeniu. Należy zauważyć, że komfort był analizowany za pomocą specjalistycznych skal stosowanych w ortopedii, więc badania opierały się na twardych danych, a nie tylko na subiektywnych opiniach pacjentów” – wyjaśnił profesor Zuba-Surma.
U pacjentów zaobserwowano zmniejszenie bólu związanego z chorobą zwyrodnieniową stawów, co pozytywnie wpłynęło na parametry jakości życia. Ponadto pacjenci odzyskali sprawność ruchową.
„Pacjenci, którzy poddali się terapii, potwierdzili, że są bardziej zdolni do wykonywania czynności, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe” – mówi prof. Krzysztof Ficek, prezes Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu i współtwórca leku MesoCellA-Ortho. Specjalista ten pełnił funkcję głównego badacza w badaniu klinicznym.
W badaniach klinicznych fazy II, stan i jakość chrząstki w stawach kolanowych oceniano również za pomocą rezonansu magnetycznego. Stwierdzono, że po leczeniu lekiem nastąpiły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej.
– Zmniejszenie bólu u pacjentów przypisujemy ogólnej poprawie jakości i struktury tkanek dotkniętych chorobą zwyrodnieniową stawów, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli na degenerację i utratę tkanek, co jest niezwykle cenne w świecie medycznym – zaznaczył prof. Ficek.
Przed rozpoczęciem badań klinicznych, lek testowano eksperymentalnie na świniach z ubytkami chrząstki i kości w stawach kolanowych, zmianami charakterystycznymi dla choroby zwyrodnieniowej stawów. Zwierzętom podawano preparat przygotowany z ludzkich komórek macierzystych mezenchymalnych. W tym modelu nie stwierdzono ryzyka odrzucenia komórek przez układ odpornościowy świń.
„Po sześciu miesiącach od podania leku do dotkniętych stawów nie byliśmy już w stanie zidentyfikować wcześniej uszkodzonych obszarów. Stwierdziliśmy, że w tym czasie uszkodzone powierzchnie stawów całkowicie się zagoiły i odzyskały swoją funkcjonalność” – skomentowała dr Anna Łabędź-Masłowska.
Komórki MSC podawane do chorych stawów najczęściej różnicują się w kierunku tkanki chrzęstnej szklistej, co według twórców terapii jest jej ogromną zaletą.
Jak wyjaśnia dr Anna Łabędź-Masłowska z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego, członkini zespołu, który opracował terapię, każdy lek produkowany indywidualnie dla pacjenta podlega rygorystycznemu panelowi testów kontroli jakości i musi posiadać własny certyfikat potwierdzający jego jakość i przydatność do stosowania.
„Te procedury kontrolne są ściśle określone przepisami i dotyczą wszystkich producentów leków na każdym etapie produkcji. W przypadku opracowanej przez nas terapii kluczowe jest, aby lek został opracowany zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego” – wyjaśniła specjalistka. Dodała, że znacząco zwiększa to prawdopodobieństwo uzyskania w przyszłości zgody od agencji certyfikujących leki, takich jak EMA (Europejska Agencja Leków) czy FDA (Amerykańska Agencja Żywności i Leków).
Zanim lek trafi na rynek, musi jeszcze zakończyć III fazę badań klinicznych, do których Uniwersytet Jagielloński chciałby zaprosić partnera z branży MedTech. Obecnie trwają poszukiwania firmy lub inwestora, który wspólnie poprowadzi proces transferu technologii i komercjalizacji.
Za komercjalizację terapii MesoCellA-Ortho odpowiada Centrum Transferu Technologii Uniwersytetu Jagiellońskiego (CITTRU). Terapia jest chroniona patentem. Otrzymała już prestiżowe nagrody branżowe, m.in. nagrodę „Polski Produkt Przyszłości” (PARP) oraz Nagrodę Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii „Badania i Rozwój”. (PAP)
jjj/ zan/
