Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zaostrzyła ograniczenia dotyczące terapii genowej stosowanej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a po tym, jak dwoje nastolatków zmarło na skutek niewydolności wątroby związanej z tym lekiem.
Agencja poinformowała, że decyzja FDA ogranicza stosowanie leku Elevidys, produkowanego przez Sarepta Therapeutics, do chłopców w wieku od 4 lat, którzy jeszcze potrafią chodzić.
Zabieg ten nie będzie już dozwolony u chłopców, którzy utracili już zdolność poruszania się, co zazwyczaj ma miejsce około 12. roku życia pacjentów z dystrofią Duchenne'a.
Urzędnicy poinformowali, że kontrola bezpieczeństwa potwierdziła, że u dwójki nastolatków po otrzymaniu wlewu wystąpiło poważne uszkodzenie wątroby.
Oboje później zmarli.
FDA dodała również swoje najsurowsze ostrzeżenie w ramce, aby podkreślić ryzyko poważnego uszkodzenia wątroby, ostrej niewydolności wątroby i śmierci.
Firma Sarepta, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts i oddziałami na całym świecie, poinformowała na początku tego roku organy regulacyjne, że zaprzestała dostarczania terapii pacjentom niechodzącym.
Firma poinformowała również, że lek Elevidys zastosowano u 1100 pacjentów na całym świecie.
Jak powiedziała dziennikowi „The New York Times”, Louise Rodino-Klapac, prezes działu badań i rozwoju w firmie Sarepta, zmiany w etykietowaniu „zapewnią rodzinom i pracownikom służby zdrowia jasne informacje”, co pomoże im podejmować decyzje.
Elevidys to jednorazowa infuzja, której celem jest spowolnienie rozwoju dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby powodującej osłabienie mięśni, takich jak serce, z czasem. Większość pacjentów to chłopcy, a wielu z nich nie przeżywa 30. roku życia.
Agencja podała, że na ulotce leku już wcześniej pojawiało się ostrzeżenie o możliwości uszkodzenia wątroby, jednak nie wspomniano tam o niewydolności wątroby ani o śmierci.
Jeszcze większe obawy pojawiły się, gdy Sarepta poinformował o kolejnym zgonie związanym z chorobą wątroby, tym razem u 51-letniego mężczyzny biorącego udział w wczesnym badaniu klinicznym innego sposobu leczenia dystrofii mięśniowej.
Leki na dystrofię mięśniową Sarepty od dawna budzą kontrowersje w FDA. Przez lata kierownictwo agencji zatwierdzało te metody leczenia, mimo obaw naukowców o ograniczone dowody kliniczne.
Jednym z krytyków zatwierdzeń jest dr Vinay Prasad, hematolog-onkolog z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco, który dołączył do FDA w maju 2025 r., aby kierować działem terapii genowej.
W odpowiedzi na naciski ze strony aktywistów politycznych i grup zewnętrznych, które domagały się zatwierdzenia leków, Prasad na krótko zrezygnował ze stanowiska, ale później, po interwencji przedstawicieli agencji, przywrócono go na stanowisko.
FDA zaleciła lekarzom monitorowanie funkcji wątroby pacjentów przez co najmniej trzy miesiące po leczeniu.
Firma Sarepta prowadzi również rozmowy z FDA po tym, jak kolejne niedawne badanie nie wykazało wyraźnych korzyści ze stosowania leków innych niż terapia genowa w leczeniu dystrofii Duchenne'a.
Firma twierdzi, że zakłócenia związane z COVID-19 wpłynęły na wyniki i nadal ma nadzieję na uzyskanie pełnej akceptacji.
Więcej informacji
Więcej informacji na temat dystrofii mięśniowej Duchenne'a można znaleźć na stronie Muscular Dystrophy Association.
Prawa autorskie © 2025 HealthDay. Wszelkie prawa zastrzeżone.
