Naukowcy z University College London poinformowali o sukcesie w leczeniu choroby Huntingtona za pomocą terapii genowej. Jest to pierwsza na świecie terapia o udowodnionej skuteczności.
Jak podaje The Guardian, terapia genowa spowolniła postęp choroby o 75% u pacjentów w okresie trzech lat trwania badań w Wielkiej Brytanii.
„Mamy teraz lekarstwo na jedną z najstraszniejszych chorób na świecie” – powiedziała Sarah Tabrizi, dyrektor Centrum Choroby Huntingtona na University College London.
„To jest absolutnie ogromne” – dodała Tabrizi. „Jestem naprawdę przeszczęśliwa”.
Jak powiedziała Tabrizi w wywiadzie dla BBC, leczenie spowalnia proces pogarszania się stanu umysłowego do tego stopnia, że to, co normalnie nastąpiłoby w ciągu roku bez leczenia, teraz trwa aż cztery lata.
„Nawet w najśmielszych snach nie spodziewaliśmy się 75-procentowego spowolnienia postępu choroby” – powiedziała Tabrizi.
Dodała, że spowolnienie skutków choroby Huntingtona pozwala pacjentom cieszyć się „dobrą jakością życia” przez wiele kolejnych dziesięcioleci.
Leczenie terapią genową wymaga operacji mózgu, która trwa od 12 do 18 godzin.
Jak podaje BBC, nie ogłoszono liczby pacjentów biorących udział w badaniu klinicznym, jednak jeden z nich, który przeszedł na emeryturę z przyczyn zdrowotnych, wrócił do pracy.
Inni uczestnicy badania są w stanie chodzić, zamiast korzystać z wózków inwalidzkich, których w przeciwnym razie musieliby używać.
Choroba Huntingtona to wada genetyczna przekazywana z pokolenia na pokolenie w obrębie rodziny, która – jak twierdzi Huntington's Disease Society of America – prowadzi do demencji, paraliżu i śmierci.
Przyczyną tej choroby jest ta sama choroba, co w przypadku innych chorób wywołujących demencję, np. choroby Alzheimera i Parkinsona.
Choroba Alzheimera wpływa na pamięć, natomiast choroby Parkinsona i Huntingtona wpływają na ruch.
Badanie przeprowadzone w 2016 roku przez naukowców z Case Western University w Cleveland wykazało, że białko zawierające walosynę może chronić pacjentów przed chorobą Huntingtona.
Według HDSA objawy choroby Huntingtona zazwyczaj zaczynają się rozwijać u osób w wieku od 30 do 50 lat, ale może ona również dotknąć dzieci i młodych dorosłych.
Objawy tej choroby występują u około 41 000 Amerykanów, a u ponad 200 000 istnieje ryzyko, że odziedziczymy tę chorobę.
